Фармакологическое действие
Средство для ферментозаместительной терапии, рекомбинантная человеческая N-ацетилгалактозамин 4-сульфатаза.Гальсульфаза в качестве экзогенного фермента проникает в лизосомы и усиливает катаболизм гликозамингликана. Захват клетками и проникновение в лизосомы осуществляется наиболее вероятно путем связывания олигосахаридной цепи гальсульфаза, заканчивающейся маннозо-6-фосфатом, со специфическими маннозо-6-фосфатными рецепторами.
Показания
Мукополисахаридоз VI типа (синдром Марото-Лами).
Противопоказания
Высокая чувствительность к активной субстанции.