Действующее вещество
Идурсульфаза бета
Фармакологическое действие
Мукополисахаридоз II типа (МПС II) или синдром Хантера представляет собой редкое Х-сцепленное рецессивное наследственное заболевание, вызванное дефицитом в организме пациента лизосомального фермента идуронат-2-сульфатазы. Идуронат-2-сульфаза участвует в первом этапе катаболизма гликозаминогликанов (ГАГ) - гепаран- и дерматансульфата. В результате недостаточной активности идуронат-2-сульфатазы возникает накопление ГАГ - гепаран- и дерматансульфата в лизосомах практически всех типов клеток различных тканей и органов, что приводит к клеточному перенасыщению, органомегалии, разрушению тканей и нарушению функции органов.
Идурсульфаза бета представляет собой очищенную форму лизосомального фермента идуронат-2-сульфатазы - рекомбинантная человеческая идуронат-2-сульфатаза (рчИДС). рчИДС продуцируется по технологии рекомбинантной ДНК с использованием линии клеток яичника китайского хомячка (CHO) (клетка - хозяин: CHO DG44/вектор экспрессии: ID pJK dhfr Or2).
Идурсульфаза бета – это гликопротеин с 525 аминокислотами с молекулярной массой около 78 КДа, который содержит восемь участков аспарагин-связанного гликозилирования, занятых комплексными олигосахаридными структурами и двумя дисульфидными связями. Ферментативная активность идурсульфазы бета зависит от посттрансляционной модификации специфичного цистеина в формилглицин.
Показания
Длительное лечение больных с синдромом Хантера (мукополисахаридоз II типа, МПС II).
Противопоказания
Клинически выраженная или представляющая угрозу для жизни пациентов повышенная чувствительность к действующему веществу или любому из вспомогательных веществ в тех случаях, когда симптомы не устраняются при проведении соответствующего лечения; беременность.
Опыт клинического применения препарата у больных с нарушениями функции печени и почек отсутствует.
Опыт применения препарата у пациентов старше 35 лет отсутствует.
У детей до 38 месяцев нет опыта применения препарата.
Открыть полную страницу описания
